Pescara. La terapia genica Zolgensma contro la Sma è “sicura ed efficace, e viene somministrata in centri specializzati. Non c’è alcun nuovo rischio rispetto gli effetti collaterali possibili di epatotossicità già noti ed indicati per questo farmaco. Purtroppo il decesso nel 2022 di due bambini trattati con Zolgensma in Russia e Kazakistan ci rattrista, ma questo non cambia l’importanza della terapia genica e la sua sicurezza”.
Lo afferma all’ANSA la presidente dell’Associazione Famiglie Sma, Anita Pallara. Si tratta, spiega,
di una terapia “non risolutiva ma la cui efficacia è maggiore se somministrata il prima possibile a fronte di una
diagnosi di Sma”, sottolinea. Nel caso dei due bambini deceduti, prosegue Pallara, “si è trattato purtroppo di
due casi circoscritti di effetti avversi. Ci risulta inoltre che i due bambini non fossero sottoposti ai controlli di
funzionalità epatica, come accade invece abitualmente in Italia per i pazienti pediatrici in trattamento con
Zolgensma”.
Esperto: “Cura genica Sma sicura ma necessario monitoraggio”
La terapia genica Zolgensma contro la Sma “mantiene i parametri di sicurezza ed efficacia, ed il rapporto rischio-beneficio rimane a favore del beneficio del farmaco; va però ribadito che è necessario effettuare uno stretto monitoraggio epatico soprattutto nei primi mesi della somministrazione e che questa va fatta in centri specializzati”.
Lo afferma all’ANSA Enrico Bertini, responsabile Malattie Neuromuscolari dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in merito al decesso nel 2022 di due bambini con Sma, trattati con tale terapia in Russia e Kazakistan, per epatotossicità. Per commentare la vicenda di questi 2 bambini, sottolinea, “servirebbero ulteriori informazioni. Quello che sappiamo è che il momento più delicato riguarda i primi mesi successivi alla somministrazione del farmaco, che vanno ben trattati e monitorati. L’esperienza complessiva dell’utilizzo della terapia in oltre 3000 bambini è senz’altro positiva nel rapporto rischi/benefici. Al Bambino Gesù non abbiamo registrato effetti collaterali gravi”. Un altro elemento importante, spiega, è relativo al peso del bambino, “stabilito a 13 kg per tale terapia: l’avvicinarsi al peso limite può aumentare il rischio perché più alta è la dose di farmaco”. Ad oggi, precisa Bertini, “non ci risultano casi di bambini che abbiano avuto problemi a distanza di tempo, ad eccezione del decesso di un bambino di circa 3 anni in Italia nel 2022 la cui morte non è però collegata al farmaco”.